非小细胞肺癌（NSCLC）脑转移患者生存期短、治疗手段有限，一直是临床面临的严峻挑战。近期，浙江省肿瘤医院范云教授团队在国际顶级肿瘤学期刊《JAMA Oncology》及《The Lancet Oncology》发表了两项重要研究成果，针对不同类型的非小细胞肺癌（NSCLC）脑转移患者，分别提出了创新且有效的治疗方案，为这一难治群体带来了新的曙光。
在肺腺癌患者中，EGFR突变发生率达一半左右，约25%-40%的患者在初诊时已出现脑转移，严重影响患者的生存时间和生活质量。尽管第三代EGFR靶向药（如奥希替尼等）对脑转移有一定效果，但患者的生存期仍短于无脑转移者。如何突破脑转移治疗的“瓶颈”，成为临床亟需解决的难题。
据了解，范云教授团队开展的“ACHIEVE”临床研究（II期、单臂），首次探索了高剂量阿美替尼（165 mg，标准剂量为110 mg）用于初治EGFR突变伴脑转移NSCLC患者的效果。研究纳入63例患者，结果显示：颅内病灶的客观缓解率（ORR）达82.5%，意味着超过八成的患者脑部肿瘤显著缩小，其中33.3%的患者脑部病灶甚至完全消失；患者总体的中位无进展生存时间（PFS）为20.5个月，这一数据优于历史研究中标准剂量奥希替尼和阿美替尼的疗效，意味着疾病得到有效控制的时间显著延长。
范云教授表示：“高剂量阿美替尼在EGFR阳性脑转移患者中展现出对全身和颅内病灶‘全面控制’的显著优势，且安全性可控。这为一线治疗提供了新选择，尤其适合无法耐受联合治疗的患者，突破了现有治疗瓶颈。”
对于没有常见驱动基因突变（即驱动基因阴性）的NSCLC脑转移患者，长期以来因缺乏有效的治疗药物，预后较差。范云教授牵头的另一项多中心、单臂、II期临床试验“C-Brain研究”，创新性地探索了脑部放疗联合卡瑞利珠单抗（一种PD-1免疫检查点抑制剂）及铂类双药化疗的方案。
据悉，该研究纳入65例未经治疗的驱动基因阴性晚期NSCLC脑转移患者。结果显示：颅内病灶的客观缓解率为78.5%，全身的客观缓解率为69.2%，表明该方案对脑内和身体其他部位的肿瘤均有强力抑制作用；颅内和全身的疾病控制率均超过90%，意味着绝大多数患者的病情得到有效控制；中位无进展生存期为10.7个月，中位总生存期20.9个月，显著优于历史对照数据，为这类难治患者带来了前所未有的生存获益。
范云教授表示：“C-Brain研究首次证实了脑放疗联合卡瑞利珠单抗及化疗在NSCLC脑转移患者中的显著疗效和安全性，这一‘三联疗法’的成功，彻底改变了驱动基因阴性脑转移患者缺乏有效治疗手段的困境，提供了全新的治疗选择。”
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